¿Terapias génicas de inmediato?

La Terapia Génica se basa en la inserción de una copia funcional normal de un gen defectivo o ausente en el genoma de un individuo en las células de los tejidos del individuo con el objetivo de restaurar la función normal del tejido y así eliminar los síntomas y problemáticas derivadas de una enfermedad. Esta técnica ha venido generando un enorme interés desde los primeros años noventa, originando la creación de más de un centenar de empresas biotecnológicas. A pesar de este maremagnum de empresas todavía no existe ningún protocolo de terapia génica que haya sido aprobado por la agencia americana del medicamento, habiendo tenido que reinventarse y refinanciarse las empresas del ramo.
En estos últimos meses las noticias tampoco han sido positivas, tanto Genzyme como Ceragene obtenían resultados negativos en sus ensayos contra el Parkynson y contra una enfermedad locomotriz respectivamente.
Otra empresa de terapia génica con problemas es Targeted Genetics que ha tenido que vender su propiedad intelectual más prometedora para continuar aguantando en el mercado, habiendo consumido ya más de 300 millones de dolares en capital inversor y sin ningún ensayo clínico a la vista.

Lo que sí que queda claro es que las empresas de biotecnología son unas supervivientes expertas en reinventarse, como ejemplo Ambit Biosciences, empezó generando una base de datos global de las proteína humanas, a los pocos meses redirigió la línea de negocio en localizar drogas más eficientes contra patología con proteínas de por medio, el último objetivo resulta de conseguir un interesante portfolio de inhibidores de kinasas, estando a punto de realizar un primer ensayo clínico contra la leucemia mieloide aguda.

El resumen sería que en terapias génicas los resultados tardan en aparecer y que en el mundo de la biotecnología hay que reinvertarse de continuo.

Rayos de luz "haberlos haylos", la biotech Celladon acaba de refinanciarse con 25 millones de dólares derivados de las buenas expectativas que está generando su terapia génica cardiaca, al ensayo clínico en humanos sólo lo podían llamar "Cupido". Una de las ventajas competitivas de este proyecto empresarial es la utilización de una nueva tecnología vírica diseñada para insertar genes de manera eficiente pero sin riesgo de causar ningún tipo de patología vírica.



P.D. Muy buenas expectativas tienen también las terapias génicas relacionadas con la visión, se ha conseguido "curar de daltonismo" a monos sin efectos colaterales y se están realizando tres ensayos clínicos en fase I para humanos. Resulta llamativo en cualquier caso que los científicos de terapias génicas, con un par de décadas a sus espaldas de investigación, aconsejen a los de terapias celulares no repetir sus mismos errores.