Resurrección de las terapias génicas

Hace no mucho comentábamos la situación de algunas biotech dedicadas a a la terapia génica en cuanto al mundo occidental. En el lado oriental nos encontramos dos medicamentos comercializados, uno en China llamado Gendicine y otro en Filipinas contra algunos tipos de cancer llamado Rexin-G


Existen otras 250 posibles terapias en camino de las cuales las más cercanas a la comercialización en el mundo occidental son:

- Collategene (beperminogene perplasmid), which consists of plasmid hepatocyte growth factor, under development by AnGes MG and Daiichi Sankyo for the treatment of critical limb ischaemia and Buerger's disease. Collategene is awaiting approval in Japan, and
launches for ischaemic heart disease are planned in the EU and the US.
– Also awaiting approval in the EU is Advexin (contusugene ladenovac), which is a p53
adenoviral anticancer, initially indicated for the treatment of head and neck cancer. A US BLA was deemed insufficient by the FDA and refused; Introgen is currently appealing this decision.
– The final gene therapy, Cerepro (stimagene ceradenovac), is also filed in the EU, for the treatment of glioma. Cerepro is already available on a named-patient basis in France and Finland and it could be that Europe finally sees its first gene therapeutic available for public use in the near future.

Si os fijáis, de los tres ejemplos anteriores hay uno extremadamente parecido a la comercialización China, ¿quién habrá copiado a quién?...

He encontrado por ahí un interesante editorial del Dr. Salvador Macip que copio:

"Hace diez años, la terapia génica era el equivalente a lo que hoy en día estamos viviendo con las células madre: una nueva metodología de laboratorio que prometía innovaciones radicales en el tratamiento de prácticamente cualquier enfermedad. Casi una panacea. Hasta que en 1999 murió de forma inesperada un joven que participaba en un ensayo clínico. Los estudios se pararon en seco y a la terapia génica le salieron detractores hasta debajo de las piedras. El financiamiento se redujo y hasta se cambiaron nombres de departamentos de centros de investigación para que no se asociasen con la técnica maldita. En los últimos diez años, se ha estado luchando para que recuperara su estatus, o por lo menos un poco de la confianza que los científicos y el público le habían retirado. Los últimos acontecimientos son de lo más positivo.

El concepto de la terapia génica es simple pero fascinante: introducir genes específicos en células defectuosas para solucionar los problemas que son responsables de una enfermedad. La práctica es más compleja que la teoría, como siempre, y el gran problema de la terapia génica ha sido siempre como conseguir hacer llegar estos genes al sitio adecuado. Leíamos hace unos meses que unos científicos australianos habían conseguido curar el daltonismo, la incapacidad de distinguir entre ciertos colores, a unos monos en el laboratorio. Lo habían hecho inyectándoles directamente en la retina un gen humano. Esto suponía un avance teórico importante (solucionar un síntoma complejo con una intervención relativamente simple), pero aún quedaba por ver si se podría aplicar en personas.

Poco después se anunciaban unos estudios preliminares esperanzadores en humanos afectados por la amaurosis congénita de Leber, que cursa con ceguera en edades muy tempranas. Una inyección también en la retina del gen que falla en esta enfermedad, aplicada en un experimento hace dos años, permitió que cuatro de los seis jóvenes tratados empezaran a ver algunas luces, de forma parece que permanente. Era la demostración de que unos experimentos iniciales hechos en perros en el 2001 se traducían por fin en una posible cura para un trastorno humano. Pero aún hacían falta más datos.

Finalmente, esta semana se anunciaban los resultados de una investigación más completa sobre el tema. Cinco niños y siete adultos, que habían perdido o estaban perdiendo la vista debido a la misma amaurosis de Leber, veían de nuevo gracias a una sola inyección de terapia génica. Cuanto más jóvenes eran los pacientes, más espectaculares eran los resultados.

Y hoy mismo se publica un estudio que demuestra que con técnicas de terapia génica se puede frenar en parte el daño que sufren los pulmones antes de ser trasplantados. Este es un problema grave que inutiliza un buen número de órganos de donantes que fallecen en las unidades de cuidados intensivos, y un solo gen parece reducir de forma notable la inflamación que destruye el tejido pulmonar.

¿Nos va a permitir la terapia génica en un futuro próximo solucionar problemas graves de salud con una sola dosis de tratamiento? Sin duda algunas enfermedades de origen genético se podrían beneficiar de estas estrategias, como hemos visto. Hay que tener en cuenta que una enfermedad como la amaurosis de Leber es relativamente rara (por ejemplo, afecta sólo a 3.000 personas en Estados Unidos). Últimamente se han hecho pruebas en animales de laboratorio para curar hasta ocho causas genéticas diferentes de ceguera, y se espera poder empezar pronto los tratamientos experimentales en humanos. Pero la verdadera prueba para la terapia génica será mejorar o curar enfermedades más comunes, como el Parkinson. En este sentido, los primeros resultados de laboratorio, publicados tan sólo hace diez días, son también muy alentadores. Estamos viendo un resurgir en el campo de la terapia génica, que de repente vuelve a ocupar espacio en las portadas de los periódicos. Veremos si se han solucionado los principales problemas y podemos empezar por fin a sacar provecho de la técnica.


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Salvador Macip es médico, científico y escritor. Se doctoró en Genética Molecular en la Universidad de Barcelona y trabaja actualmente en su propio laboratorio de la Universidad de Leicester, Reino Unido, donde es profesor de Mecanismos de Muerte Celular.